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中国留学生领衔,突破猪器官移植技术难题

内源性逆转录病毒,这种嵌在细胞内基因组的病毒,在猪身体里看似无害。只是,当猪的细胞与人的细胞接触时,这种病毒会“跳”到人的基因组中,成为人体移植利用猪器官的重大医疗风险。但就在最近,这一难题似乎有了新的转机。

中国留学生领衔,突破猪器官移植技术难题

刚刚过去的一周,为了参与国际会议,团队成员连续几个通宵工作。他们的努力没有白费,基因编辑“猪1.0”的升级版——“猪3.0”顺利诞生。此次研究团队包括云南农业大学、美国哈佛大学、马萨诸塞综合医院、eGenesis公司等,他们利用CRISPR/Cas9基因敲除技术和转座子基因插入技术修改了猪的一批基因位点。

参与机构 贡献
云南农业大学 提供研究资源
美国哈佛大学 基因编辑技术支持
马萨诸塞综合医院 临床应用研究
eGenesis公司 资金与技术支持

这一技术的突破,使得猪器官移植的安全性得到了显著提升。8月10日,来自马萨诸塞州的科学家宣布,他们通过使用CRISPR-Cas9基因编辑系统成功使猪基因组内的25种逆转录病毒全部失活,而猪崽自己看上去仍很健康。

哈佛大学遗传学大牛George Church博士和杨璐菡团队在《科学》杂志发表重磅成果,运用CRISPR基因编辑技术,他们培育出世界上首批对器官移植无“毒”的活猪,成功解决了用于人体移植的猪器官含有内源性逆转录病毒问题。

杨璐菡博士团队 取得重大突破:由杨璐菡作为联合发起人和CEO的杭州启函生物科技有限公司领衔团队在英国《自然·生物医学工程》杂志上宣布做出有望用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”。

这一成果为全世界亟需器官移植的上百万病人带来了希望。哈佛大学和eGenesis异种器官移植课题带头人杨璐菡表示:“这个工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。”

新华社北京9月22日电 特稿:基因编辑“猪1.0”升级为“猪3.0”异种器官移植技术再获突破。2017年,当世界首批消除内源性逆转录病毒的基因编辑“猪1.0”诞生时,领衔该研究的美国eGenesis公司联合创始人杨璐菡告诉新华社记者,希望将来“在中国建立中国人自主研发的机构,致力于推动异种器官移植临床应用”。

据不完全统计,全世界大概有200万人需要器官移植。猪的器官因为大小和功能和人类相似,被认为是最有可能成为能移植到人的异种器官。

运用CRISPR基因编辑技术,科学家们成功地使猪基因组中25个病毒基因拷贝全部失活,并培育出几十头非常健康的猪,它们体内不具有任何PERV活性。该研究成果发表在10号的《Science》杂志上。

猪病毒侵染率大幅下降,这一突破性的成果无疑为异种器官移植领域带来了新的希望。尽管技术难题得以攻破,但未来在商业化道路上,异种器官移植仍面临伦理、监管等诸多挑战。

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中国留学生领衔,突破猪器官移植技术难题

据《福布斯》点评,这一成果代表着同龄人中的佼佼者,他们代表着源和支持。29岁的中国女孩杨璐菡,凭借基因编辑技术,成功清除了猪基因组中可能有害的病毒基因,为猪器官移植人体扫清了障碍。

杨璐菡和她在哈佛的博士生导师、美国科学院及工程学院双料院士乔治·丘奇创立了一家叫eGenesis的生物技术公司,致力于推动异种器官移植临床应用。从2014年起,杨璐菡作为异种器官移植课题带头人,带领10个人的科研团队在哈佛和eGenesis利用CRISPR-Cas9基因编辑技术,敲除猪基因组中可能的致病基因。

当丘奇和杨璐菡改造后的猪细胞和人的细胞一起培养时,他们发现,猪病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”,“在监测灵敏度范围内检测不到任何侵染”。这一发现为猪器官移植提供了强有力的科学依据。

来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学、哈佛大学以及其他科研机构与公司的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,一举解决了将猪器官移植到人体内的关键难题。一方面,它能精准地去除猪基因组里的PERV序列,降低人体感染疾病的风险;另一方面,它甚至能减少人体对猪器官产生的强烈免疫反应。

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